1型糖尿病を患うノースショアのティーンが、治療法を訴えるためにワシントンDCへ向かう
2023年7月18日新薬は1型糖尿病の発症を遅らせることができる
2023年7月20日幹細胞由来の膵島細胞治療が1型糖尿病の治療に有望であることが示される
現在進行中の第1/2相多施設共同単群非盲検臨床試験（NCT04786262）の結果、幹細胞由来膵島細胞治療薬VX-880が1型糖尿病患者に対する将来の治療薬となる可能性が示されました。
トロント大学アジュメラ移植センターの膵臓・膵島細胞移植外科部長であるTrevor Reichman医学博士（MD, PhD）は声明で、「これらの新しい知見は、幹細胞由来の膵島が1型糖尿病患者の将来の治療薬となる可能性を示すものであり、血糖コントロールのためにインスリンを外来投与する必要性を取り除く可能性のある新しい時代を示すものです。我々は、この世界初の研究が、1型糖尿病治療にとって画期的なものになることを期待しています。」と述べました。
研究者らは、すべての患者でインスリン分泌が回復し、血糖コントロールが改善し、血糖範囲内時間短縮が改善し、あるいは外因性インスリンの使用がなくなったことを発見しました。さらに、90日目以降の評価期間において、重症低血糖イベント（SHE）の再発が全く認められました。
治験薬による治療を受けたすべての患者は、インスリン分泌が検出されず、治療前の1年間にSHEの既往歴がありました。低血糖の自覚に障害があり、重篤な低血糖を呈する1型糖尿病の成人に焦点が当てられました。これは食事、睡眠、ストレス、活動レベルに影響を与える可能性があります。
米国糖尿病学会（ADA）の声明によると、1型糖尿病を治療せずに放置すると、重篤な低血糖を引き起こし、意識障害、昏睡、痙攣、重傷などを引き起こす可能性があります。現在の標準治療では根本的な原因には対処できず、1型糖尿病の管理には限られた治療法しかありません。
本試験のパートAでは目標用量の半分が投与され、パートBでは目標用量の全量が投与されました。パートAでVX-880を投与された2名は、少なくとも12ヵ月の追跡調査が行われました。主要評価項目であるヘモグロビンA1c（HbA1c）が7％未満でSHEが消失した症例について、90日目から12ヵ月目までの反応を評価しました。
両者とも12ヵ月以上治療を受けてインスリンから自立しており、1人は12ヵ月目のHbA1cが5.3％（ベースライン時8.6％）、もう1人は12ヵ月目のHbA1cが6％（ベースライン時7.6％）であった。両者とも糖尿病の診断基準値以下でした。
さらに、両者とも95％以上のTime-in-Rangeを示し、これはADAの推奨する目標値である70％を上回っていました。
パートBに組み入れられた3人の患者は、1回の点滴で目標用量をすべて投与され、最長90日間のフォローアップを受け、インスリン分泌、HbA1cの低下、time-in-rangeの改善、1日のインスリン使用量の減少がみられました。
また、VX-880点滴後1年以上経過しているpart Aの症例と同様の経過をたどっていることが報告されました。
Vx-880は、現在までに投与されたすべての患者において、一般的に忍容性が高く、安全であった。安全性プロファイルは免疫抑制療法や死体膵島細胞移植と一致しており、有害事象の大部分は軽度または中等度の重篤度でした。
この良好な所見から、独立データ審査委員会は、目標用量を全例に同時投与するパートC試験の前進を推奨している。この試験は、ノルウェー、スイス、オランダを含む追加施設にも拡大される予定です。
本試験の結果は、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第83回ADA学術集会で発表されました。
出典