1型糖尿病患者は、インスリンというホルモンを分泌する膵島細胞が膵臓にないため、それを補うために毎日インスリンを注射または持続ポンプで投与しなければなりません。
しかし、新しい研究が成功すれば、1型糖尿病患者の何人かはインスリンを打つ必要がなくなるかもしれません。6人の1型糖尿病患者を対象とした研究によると、膵島幹細胞療法は血糖コントロールを改善し、インスリンの必要量を削減します。
点滴で投与されるVX-880は幹細胞由来のインスリン産生膵島細胞で、実質的に1型糖尿病患者の機能不全に陥った膵島細胞を置き換えるものです。この研究はVX-880メーカーのバーテックス社から資金提供を受けています。
「膵島細胞は糖尿病を治療する可能性を秘めており、この研究はその方向への大きな前進であると思います。」と、カナダ、トロントにあるユニバーシティ・ヘルス・ネットワークのアジュメラ移植センターの膵臓・膵島移植プログラムの外科部長である研究著者、トレバー・ライヒマン博士は語りました。
1型糖尿病は、膵臓からのインスリン分泌がほとんどない場合に発症します。インスリンは、血糖(グルコース)が細胞に入り、そこでエネルギーとして使われるのを助けるために必要である。インスリンが不足すると、ブドウ糖が蓄積し、極度の疲労、目のかすみ、体重減少、錯乱などの症状を引き起こします。
幹細胞は指数関数的に増殖し、さまざまな種類の細胞に変化することができる。VX-880に使用されている細胞は研究室で培養されます。移植されると膵島細胞に変化し、インスリンを産生します。
「この細胞は基本的に市販されているものですが、注入するまでに数週間かかります」とライヒマンは言います。
この新しい研究では、VX-880を投与された6人全員に血糖コントロールの改善がみられ、重度の低血糖反応の消失、HbA1c(経時的な血糖値のスナップショット)の改善、3ヵ月以内に血糖値が推奨範囲に入った時間の長さなどが示されました。
その結果、これらの患者はインスリンの必要量が減りました。
その影響は……まさに人生を変えるものでした。これらの患者は全員、生命を脅かす合併症を伴う長年の管理困難な1型糖尿病を患っており、その中には重度の低血糖無自覚も含まれていました。 低血糖無自覚とは、血糖が低くなってもそれがわからず、治療が必要であることがわからないことを意味します。
3ヵ月以内に、試験参加者全員において、この現象は解消されました。
この効果がいつまで続くかはまだわかりません。
「追跡調査中の最長の患者は現在2年目で、インスリンの自立を維持しています。」とライヒマンは言った。とライヒマンは語りました。
VX-880は安全であり、重篤な副作用は報告されていません。
しかし、拒絶反応を防ぐために免疫抑制剤を服用する必要があります。
将来の目標は、免疫抑制療法を必要としない治療法を開発することです。
この研究は18才から65才までの人に限定されているが、将来的には子供も対象になるかもしれません。
この研究結果は火曜日、ドイツのハンブルグで開催された欧州糖尿病学会で発表されました。医学会議で発表された知見は、査読のある学術誌に掲載されるまでは予備的なものとみなされるべきです。
ジョン・ビューズ博士はノースカロライナ大学チャペルヒル校の糖尿病ケアセンター長です。
「ここで重要なことは、インスリン産生細胞を移植するために臓器提供者を必要としないということです。この新しい幹細胞治療は “かなり良く効く “ようです。」と彼は付け加えました。
「患者は免疫抑制を受けなければなりませんが、事前に重度の低血糖がありましたので、インスリンを投与することとのトレードオフとしては妥当なところです。」とブューズ氏は述べました。
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