米国食品医薬品局は、現在ステージ2の1型糖尿病を有する8歳以上の成人および小児患者を対象に、ステージ3の1型糖尿病の発症を遅延させるTzield（teplizumab-mzwv）注射剤を承認しました。
FDA医薬品評価研究センターの糖尿病・脂質異常症・肥満症部門長であるジョン・シャレッツ医学博士は、「ファースト・イン・クラスの治療薬が承認され、特定のリスクの高い患者さんに重要な治療オプションが加わりました。本薬は、糖尿病の発症を遅らせる可能性があります。本薬は、1型糖尿病の臨床診断を遅らせる可能性があるため、患者さんに数ヶ月から数年の負担をかけずに治療を受けていただけるかもしれません。」と述べています。
1型糖尿病は、免疫系がインスリンを作る細胞を攻撃・破壊することで発症する病気です。1型糖尿病と診断された人は、生きるためにインスリン注射（またはインスリンポンプの装着）を必要とするほどブドウ糖が増加し、1日中定期的に血糖値をチェックしなければなりません。どの年齢でも発症する可能性がありますが、1型糖尿病は通常、子供や若年成人に診断されます。親や兄弟に1型糖尿病患者がいる場合、1型糖尿病のリスクが高くなりますが、ほとんどの1型糖尿病患者には家族に病歴がありません。
Tzieldは、特定の免疫系細胞に結合し、1型糖尿病のステージ3への進行を遅延させます。Tzieldは、インスリン産生細胞を攻撃する免疫細胞を不活性化し、免疫反応を緩和する細胞の割合を増加させる可能性があります。Tzieldは、1日1回、連続14日間点滴静注されます。
Tzieldの安全性と有効性は、ステージ2の1型糖尿病患者76名を対象とした無作為化二重盲検イベントドリブン型プラセボ対照試験で評価されています。本試験では、患者さんにTzieldまたはプラセボを1日1回、14日間、静脈内注射で無作為に投与しました。有効性の主要評価項目は、無作為化後、ステージ3 1型糖尿病と診断されるまでの期間としました。本試験の結果、中央値51カ月の追跡期間において、Tzieldを投与された44名の患者のうち45％が後にステージ3の1型糖尿病と診断されたのに対し、プラセボを投与された32名の患者のうち72％がステージ2の1型糖尿病と診断されました。また、無作為化からステージ3と診断されるまでの期間の中間値は、Tzield投与群では50ヵ月、プラセボ投与群では25ヵ月であった。これは、ステージ3の発症を統計学的に有意に遅らせることを意味します。
Tzieldの主な副作用は、特定の白血球の減少、発疹、頭痛などです。Tzieldの使用にあたっては、サイトカイン放出症候群の症状に対する前投薬とモニタリング、重篤な感染症のリスク、リンパ球と呼ばれる白血球の一種の減少、過敏性反応のリスク、Tzield投与開始前に年齢に応じた全てのワクチン接種の必要性、Tzieldと生ワクチン、不活性化ワクチン、mRNAワクチンの同時使用の回避などの警告と注意事項が示されています。
Tzieldは、本適応症について、優先審査および画期的治療薬の指定を受けています。
Tzieldの承認は、FDAからプロベーション・バイオ社に授与されました。
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