バーバラ・デイビス・センターがコロラド州初の患者さんに発症遅延の可能性のある薬を投与

バーバラ・デイビス糖尿病センターは、コロラド州で初めて、臨床段階の1型糖尿病の発症を遅らせることを目的として新たに承認された薬剤を投与された患者となりました。

娘が7歳の時に1型糖尿病と診断されるという恐ろしい出来事から立ち直って間もなく、ダグとローラ・エイリング夫妻は息子に目を向けました。

バーバラ・デイビス糖尿病センター（BDC）で娘のために提供されたすべての情報を吸収する一方で、両親はエリック・エイリングの1型糖尿病リスクが、遺伝的関連性から平均の15倍であることを知りました。そこで、エリック・アーリングのスクリーニング検査を受けました。

その結果、病気の前に現れる自己抗体が陽性であったものの、当時9歳だった少年に異なる糖尿病への道を開くことになった。現在16歳のエリックは、コロラド州で初めて、1型糖尿病の発症を遅らせることができる画期的な治療薬を投与されたばかりです。

コロラド大学医学部BDCの小児科助教授であるキンバー・シモンズ医学博士は、「これは予防的治療への扉を開くものであり、非常に重要なことです。病気のプロセスに介入できる可能性がある最初のものです。」と述べています。

Tzieldは攻撃者を攻撃することで効果を発揮する

患者の膵臓にあるインスリン産生β細胞を破壊し、血糖値をコントロールする体の生命維持能力を奪う自己免疫疾患に関する長年の研究により、糖尿病維持のための素晴らしい技術が生まれたとシモンズは語りました。しかし、病気の根本的な原因をターゲットにした治療法は、インスリン以来現れていないのです。

11月に米国食品医薬品局から承認されたTzield（テプリズマブ）は、1型糖尿病発症時に健康なベータ細胞を攻撃する、病気の過程で悪さをするT細胞の表面にあるCD3マーカーをターゲットにして結合します。この免疫療法薬は、”悪い “T細胞を標的にして、”疲弊 “させるのです。

そして、健康なT細胞が増殖し、一定期間秩序を取り戻すことで、β細胞の破壊が終点に達し、インスリン分泌が停止し、病気が臨床的に診断されるステージ3の診断を遅らせることが期待されます。

シモンズは、現在8歳以上のステージ2の患者にのみ承認されているTzieldは、治療薬ではなく、すべての人に効果があるわけではないことを強調しました。しかし、臨床的な治療が必要な糖尿病（ステージ1とステージ3の間）を何年も患っていない治験患者もいます。

薬で患者の病気の進路を変えることができる

BDCは、Tzieldの承認につながった試験の実施施設のひとつで、BDC教授のピーター・ゴットリーブ, MDが研究責任者となっています。その二重盲検試験では、本剤を投与された患者さんの遅延時間の中間値が50カ月であったのに対し、プラセボを投与された患者さんは25カ月であり、統計的に有意な差がありました。発疹やリンパ球の一時的な減少は、Tzieldでより一般的な副作用の一部です。

BDCは、NIDDK（米国国立糖尿病・消化器・腎臓病研究所）が資金提供する全米コンソーシアムであるTrialNetのメンバーとして、その主要な予防試験のすべてのサイトを担当しており、現在、アンドレア・ステック医学博士が率いています。

「予防療法への道を開くという意味で、これは非常に重要なことです。これは、病気のプロセスに介入する可能性がある最初のものです。」

11日、BDCインフュージョンセンターでエリックの治療を監督する臨床研究看護師コーディネーターのレキシー・チェシャー（BSN）は、「エリックを最初の患者に迎えることができ、本当にうれしいです。彼の家族は、娘が診断されて以来、研究にとても協力的です。」と述べました。

パートタイムの仕事をしながら、フォートコリンズのコロラド・アーリー・コレッジに通うエリックは、ステージ3の糖尿病になったことをくよくよ悩むことはないそうです。「でも、自分たちができることをして、同時に他の人たちを助けることができるのは幸せなことです。」

エリックの道をそれることができることに感謝しながら、エイリング夫妻は2015年に娘のグウェンが診断を受けて以来、BDCの患者と研究ボランティアに専念してきました。ある朝、グウェンがなかなか起きないため、緊急医療機関に駆け込んだ両親は、その日のことを今でも忘れられないでいます。

グウェンはすぐに地元の救急病院に運ばれ、そこで1型糖尿病の致命的な合併症であるDKA（糖尿病性ケトアシドーシス）と診断され、コロラド小児病院へ空輸されました。

承認が予防への扉を開く

子供がこの病気にかかったことを知るまでの恐ろしい道のりは、不健康な旅の始まりでもあるのです。BDCの調べによると、コロラド州とその周辺地域の子供の約55％が、発病時に致命的となりうる（DKA）状態で病院を訪れていることが判明しています。

ステージ3以前に診断される1型糖尿病患者はほとんどおらず、家族歴があるケースは10～15%に過ぎません。つまり、ほぼ90％の患者は、自分が糖尿病発症への道を歩んでいることを知らないままである、とシモンズ氏は言う。

米国糖尿病学会は、糖尿病の家族歴がない人にも検診を受けることを勧めています。米国で最初かつ最大の一般集団スクリーニングプログラムであるAutoimmunity Screening for Kids Study（ASK研究）は、BDCのマリアン・レワーズ医学博士が主導し、33,000人以上の子供たちをスクリーニングしてきました。

エリックが少数派であることを知るという「幸運」と、輸液の日の興奮は、アーリング一家にも伝わりました。家族はこのイベントを準バケーションとし、治療期間中は近くのAirbnbを借り1日30分の点滴を14日間続けました。

グエンの糖尿病と6年以上付き合ってきたアーリング夫妻は、たとえ2年でも発症を遅らせることで得られる多くのメリットを知っています。ローラさんは、「糖尿病は一生続く病気です。24時間365日、機械に頼っているようなものです。」

「糖尿病は家族にとって大変な病気です。」とチェスチャーは言いました。「関わる全ての人にとって、とてもストレスになります。” 発症を遅らせることで、失明や心臓病などの深刻な長期合併症のリスクや、経済的負担を減らすこともできる。」と彼女は言います。

「11月に承認されたときから、Tzieldに関する問い合わせを受けるようになりました。多くの患者さんが、『糖尿病にはなれない。そんな余裕はない。」とチェシャーは述べています。

何年も前からこの薬の複数の研究に携わってきたBDCは、現在、診断後6週間以内の患者を対象にTzieldを検討する別の試験に参加している。シモンズ氏は、7月に結果が出ることを期待しており、その結果、より多くの候補者グループに対する承認につながる可能性があると述べています。

シモンズは、Tzieldの承認により、糖尿病とBDCにとってエキサイティングな時期が到来したと述べています。「完璧ではありません。すべての人に効くわけではない。しかし、一部の人には効果があり、一部の人には本当によく効き、将来的に他の効果的な治療法への道を開くことになる。」彼女は述べました。

出典

https://news.cuanschutz.edu/news-stories/new-therapy-first-to-target-type-1-diabetes-disease-process