バーテックスは、1型糖尿病の幹細胞による治療法の発見に向けた最新の動きとして、CRISPR Therapeutics社との新たな契約を発表しました。これにより、バーテックスは、確立された遺伝子編集技術を利用して、より安全な1型糖尿病用の幹細胞治療法を開発することができるようになります。

バーテックスは3月27日、CRISPR Therapeutics社との新たな契約を歓迎しました。この契約は、1型糖尿病の治療法として最も有望なものの1つである、損傷したインスリン産生細胞を新しい細胞に置き換えることを期待するもので、レシピエントの免疫システムを抑制する薬剤を必要とせず、開発を加速することができるものでした。

今回の契約により、バーテックス社は、CRISPR遺伝子編集技術を利用して、幹細胞由来のインスリン産生細胞を開発し、レシピエントの免疫系に攻撃されるのを回避できるようになりました。CRISPRはノーベル賞を受賞した技術で、研究者は細胞の遺伝暗号（またはDNA）を極めて正確に変更することができます。遺伝子組み換え生物、農産物、特定の医薬品を作るために最もよく使われる方法の一つです。

1型糖尿病患者がバーテックスの既存の幹細胞療法の一つでベータ細胞移植を受けると、移植された細胞は、レシピエントのものとは異なる独自の免疫「シグネチャー」を遺伝コードに持ちます。このため、体の免疫システムはこの細胞を異物で危険なものとみなし、1型に罹患した人が自分のベータ細胞を破壊の対象とするのと同じように、破壊の対象とするのです。

CRISPR技術を使って幹細胞のDNAを変化させれば、免疫系による認識を避け、免疫系の攻撃を完全に回避するベータ細胞を作ることができるかもしれません。

バーテックスは、1型糖尿病に対するこの遺伝子編集幹細胞療法の開発の初期段階にありますが、この新しいプロジェクトは、これらの療法の安全性と忍容性を向上させるための継続的な取り組みに基づくものとなっています。バーテックスは、幹細胞由来のβ細胞を免疫系から保護することで、1型糖尿病患者において血糖値範囲内の時間を99%以上に改善する可能性を示しています。

また、2022年にバーテックスが買収した1型糖尿病幹細胞治療に取り組むもう一つの企業であるViaCyte社は、以前CRISPR技術を使用するためのパートナーシップを結び、その遺伝子改変幹細胞を臨床試験に導入し、現在進行中である。3月27日の発表で、バーテックスは、これらの遺伝子編集幹細胞療法が臨床試験を進める中で、CRISPR社とViaCyte社の協力関係は継続されるとしています。CRISPR社との新たな契約は、バーテックス社の現在の治療法の臨床試験や開発に影響を与えることはありません。

出典

https://diatribe.org/deal-boosts-gene-editing-technology-aiming-cure-type-1-diabetes