FDAは、バーテックスの新しい1型糖尿病幹細胞療法が、米国での臨床試験開始を承認されたと発表した。この治療法は、1型糖尿病患者の損傷したインスリン産生細胞を置き換える際に、免疫抑制剤の必要性を回避することを期待しており、2023年前半に臨床試験を開始する予定です。

1型糖尿病の安全で効果的な治療法を見つけるためには、いくつかの課題が残されていますが、この1年間の幹細胞治療の進展は大きな期待を持たせています。

バイオ医薬品会社バーテックスは、1型糖尿病患者の損傷したインスリン産生β細胞を、幹細胞から作られた健康なβ細胞に置き換える方法として、幹細胞療法「VX-880」の研究を進めています。

幹細胞は、体内のさまざまな種類の細胞のいずれかに成熟する前の細胞である。バーテックスは、研究室で成長させ、適切な「生物学的指示」を与えることで、1型糖尿病患者のインスリン産生β細胞を事実上無制限に生産する方法を開発しました。

2022年6月に発表された、VX-880を投与された最初の人のデータでは、この参加者は、糖尿病でない人とほぼ同じグルコースレベルで、範囲内の時間を99％以上に増やしたことが明らかになりました。しかし、この参加者は、自身の免疫系が新しいベータ細胞を破壊するのを阻止するために免疫抑制剤を必要としたことが大きな課題でした。

この問題に対処するため、バーテックスは別の新しい治療法であるVX-264を試験中です。この治療法は、β細胞を密閉された装置に入れ、体の免疫細胞から物理的に保護しつつ、栄養がβ細胞に届くようにします。これはカプセル化として知られる戦略である。

3月9日のFDA認可により、バーテックスはカプセル化幹細胞療法（VX-264）の臨床試験を開始することができます。バーテックスは、カプセル化されたインスリン産生幹細胞の臨床試験を2023年前半に開始する予定であると発表しています。この治療法は、以前にカナダでも臨床試験の許可を得ており、すでに初期臨床試験が進行しています。

VX-264は、VX-880で使用されたものと同じ幹細胞由来のβ細胞を使用します。さらに、バーテックスのチャネルアレイデバイスは長年開発を続けており、2019年9月のSemma Therapeuticsの買収により取得しました。

バーテックスはすでに、この細胞を保護すると1型糖尿病の人のインスリン産生が回復することを示すことができたため、特別に設計されたチャネルアレイデバイスにカプセル化されれば、1型の人にとってより安全で便利な治療となることが期待されています。

バーテックスの1型糖尿病領域担当役員であるフェリシア・パグリューカは、「研究の進歩は、臨床試験に到達して初めて影響を与える可能性があり、1型糖尿病の患者さんには、その臨床試験に参加する機会があります。 本試験は、デバイスカプセル化された幹細胞由来膵島の最初の臨床試験となります。私たちは、1型糖尿病患者さんのための新しい治療法の開発を今後も進めていきます。」と述べています。

出典

https://diatribe.org/new-vertex-type-1-stem-cell-therapy-gets-fda-nod-enter-clinical-trials