彼女は完璧な少女だ。1型糖尿病と診断されても元気に過ごすアディ・ストレート
2022年12月1日1型糖尿病の治療法を求めて闘うポーテージ市民
2022年12月3日2022年11月17日（木）、米国食品医薬品局は、Tzieldの商品名で販売される医薬品teplizumabを承認しました。Tzieldは、特定の免疫細胞の表面にあるCD3マーカー分子に結合するヒト化モノクローナル抗体です。その作用機序は、免疫細胞に結合して不活性化し、膵島細胞への破壊的な作用を阻止することです。これは、T細胞受容体-CD3複合体に弱く結合し、弱いシグナル伝達経路を開始させることにより行われます。 この作用により、完全な1型糖尿病の発症を遅らせることができます。Tzieldは、1型糖尿病のステージ2にある8歳以上の患者さんへの使用が承認されています。このステージでは、インスリンを産生するβ細胞を攻撃する抗体を血液中で測定することができ、血糖値に異常が見られますが、体内でインスリンはまだ作ることができます。
第1ステージは、1型糖尿病の始まりです。2つ以上の糖尿病関連自己抗体が陽性となる。症状はなく、血糖値も正常ですが、免疫系はすでにインスリンを産生するβ細胞を攻撃し始めています。
STAGE2には、糖尿病関連自己抗体が2つ以上ある人が含まれますが、現在はβ細胞の減少が進んでいるため、血糖値に異常が生じています。まだ外見的な症状はありません。
STAGE 3は、一般的に臨床診断が行われる時期です。この時期になると、β細胞の減少が著しくなり、一般的に1型糖尿病の一般的な症状である頻尿、喉の渇き、体重減少、疲労感などが見られるようになります。
診断が早ければ早いほど、より早く介入することができ、また、より多くのβ細胞が残る可能性があります。ベータ細胞が増えることで、血糖コントロールに関する成績が向上し、長期的な合併症の減少につながる可能性があります。Tzieldは、この病気の外見的な症状がなく、血液検査で診断されない限り、自分がこの病気になりかけていることに気づかない可能性のある人々に対して承認されています。
子どもが1人1型糖尿病と診断された場合、兄弟姉妹も抗体検査を受けることが推奨されています。家族歴がない人に比べて、家族で診断されるリスクは15倍も高くなります。自己免疫疾患のマーカーがあり、血糖コントロールができないエピソードがある場合、インスリン依存性の症候性疾患に進行する5年間のリスクは75％です。インスリン依存性糖尿病を発症する生涯リスクはほぼ100％です。1型と診断されたばかりの症状のある患者さんにはTzieldは手遅れですが、抗体検査で陽性となった無症状の兄弟姉妹は恩恵を受けることができるはずです。 臨床試験では、新たに承認された治療薬は、プラセボと比較して、ステージ3の発病を約2年遅らせました。
Tzieldは、14日間のレジメンで、それぞれ約30分かけて点滴を行います。 Tzieldの副作用として白血球数の減少がありますが、これは日和見感染による重症化のリスクを高めると医療専門家は指摘しています。しかし、今回の試験では、治療終了から7日後に細胞数が再び上昇し始め、数ヵ月後には治療前の数値に戻ったことが確認されました。
この治療法は、1本13,850ドル、14日間の治療で193,000ドルの費用がかかるのがキッカケです。 新しい治療法なので、おそらくほとんどの保険会社はまだこれをカバーしないでしょう。 しかし、患者がTzieldの支払いについて支援を必要とする場合、プロベーション・バイオ社の患者支援プログラムが支援できる可能性があります。 自己負担額は個々の保険によって異なりますが、プロベーション・バイオの自己負担プログラムでは、COMPASSに登録されている民間または民間の保険加入者は、Tzieldの支払いを0ドルに抑えることができます。COMPASSナビゲーターは、患者さんがこのプログラムに参加することで、自己負担額を軽減することができます。
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