糖尿病は、潜在的な合併症を予防するために、広範囲にわたる医療措置と患者の自己管理を必要とする慢性疾患です。

2021年ミズーリ州総会への糖尿病報告書によると、ミズーリ州民のほぼ11％が糖尿病を患っています。

1型糖尿病は2型よりも一般的ではありません。CDCによると、糖尿病患者の約5%～10%が1型です。

1型糖尿病の患者さんにとって、治療法は問題です。今は免疫抑制剤しか方法がなく、役に立つどころか体に害を及ぼしています。

2022年5月、MU医学部の研究者であるハバル・シルワン教授とエスマ・ヨルク教授（MU医学部の小児保健と分子微生物学・免疫学）が、ジョージア工科大学とハーバード大学と共同で、新しい糖尿病治療法を開発したと発表されました。

この研究者集団は、若年性糖尿病研究財団を含むいくつかの財団から助成金を受けています。

シルワンとヨルクは、より効果的で免疫保護に優れた治療法の開発を目指し、20年以上にわたって研究を続けてきましたが、今回の発見が1型糖尿病患者の治療に大きな変化をもたらすことになり、とても刺激を受けていると話しています。

この治療法には、膵島と呼ばれるインスリンを分泌する膵臓の細胞をドナーから移植する方法があります。このメカニズムはアポトーシスと呼ばれ、タンパク質が糖尿病を形成することから「不正な」免疫細胞を破壊することによって起こります。

ヨルクは、この研究成果を発表した春のプレスリリースで、「この技術により、新しい形のFasLを製造し、移植された膵島細胞またはマイクロゲルに提示することで、不正な細胞によって拒絶されるのを防ぐことができました。」と述べています。

“インスリン産生膵島細胞移植後、不正な細胞は破壊のために移植片に移動しますが、FasLによって排除されます。”

シルワンとヨルクのインタビューでは、この新しい技術の利点と、この病気の人が免疫抑制剤の摂取を見送ることができる機会を強調しています。

「免疫抑制剤の大きな問題は、副作用があることです」とシルワンは言う。”我々の開発では、膵島を拒絶するのではなく、受け入れるように免疫系を訓練します。”

糖尿病は、インスリンを生成したり使用したりする体の能力に影響を与える病気です。この天然ホルモンは、体内で血糖がどのように使われるかを調節しています。

1型糖尿病の患者さんは、インスリンの分泌がないため、血糖値をコントロールすることができません。このコントロール不能が、生命を脅かす合併症を引き起こすこともあるのです。

シルワンとヨルクは、FDAの試験に向けて、2段階の前臨床モデルの開発を続けています。

FDAの審査規定に基づき、審査には優先審査と標準審査の2種類があります。企業や研究者がスタンダードレビューを提出した場合、その審査には10カ月ほどかかります。優先審査は、6ヶ月以内に完了することを目標としています。

優先審査は、FDAによると、「深刻な状態の治療、診断、予防を著しく改善するような医薬品の評価に注目と資源を向ける」開発である場合にのみ適用されるとのことです。

シルワンは、「1型糖尿病患者の治療に対する我々のアプローチの有効性を検証するための第1相臨床試験は、2024年の前半を目標としています。」と述べています。

これは、この病気を患っているミズーリ州の住民にとって、有望な情報です。2020年現在、CDCはミズーリ州の糖尿病患者数の多い順位を25位としており、人口の平均は10.9％です。

シルワンとヨルクの発見はまた、他の組み合わせによって他の疾患の治療法として機能する可能性もあります。

彼らの研究発表の後、親たちが研究者に連絡を取り、彼らの話を聞かせてくれました。

あるオーストラリアの父親は、自分の子供が、財布を圧迫し、生涯にわたって免疫抑制剤に頼る以外のどんな治療でも受けられるように、財産を投げ打ってでも協力するとヨルクに話しました。

研究者たちは、自分たちの役割と責任は、新しい発見を促進し、苦しんでいる子供たちや個人が、別の治療の選択肢を持てるようにすることだと考えている。さらに、臨床試験を経てFDAの認可が下りたら、これをできるだけ安価で身近なものにすることが彼らの使命であると語っています。

出典

https://www.columbiamissourian.com/innovations/science_and_technology/new-treatment-a-breakthrough-for-type-1-diabetes-patients/article_2c9ae97a-91ea-11ed-a5d0-93b2e8e65721.html