サンフォード・ヘルスは、1型糖尿病ステージ3の発症を遅らせることができるTzieldを提供しています。

ジョセフ・ルバシュは、14日連続でサンフォード・ベミジの病室へ向かっています。彼は11歳の少年で、彼に接するすべての人の一日を明るくしてくれます。

「彼は本当に愛情深い子です」とジョセフの母親であるブレンダ・ルバシュは言います。「ハグしたり、愛していると言ったりするのが大好きで、とても社交的なんです」。

糖尿病という暗雲

ジョセフは1型糖尿病のステージ2でもあり、まだインスリンは必要ないが、血糖値に異常がある。ジョセフは、2022年末にFDAの認可を受けたテプリズマブ（Tzield）という真新しい薬で治療を受ける全米で2番目の患者だ。

“この薬は、インスリンが必要な人のためのものではありません。インスリンが必要な人は、（臨床ステージ3の）糖尿病です。そしてこの薬は、まだ糖尿病になっていない人のためのものではありません」と、サンフォード・ヘルスでジョセフの小児内分泌学者であるルイス・カサス医学博士は述べています。

1型糖尿病は、免疫系がインスリンを作る細胞を攻撃し、破壊することで発症する病気です。1型糖尿病と診断された人は、生存のためにインスリン注射（またはインスリンポンプの装着）を必要とするブドウ糖が増加し、一日中定期的に血糖値をチェックする必要があります。

どの年齢でも発症する可能性がありますが、1型糖尿病は通常、子供や若年成人に診断されます。親や兄弟に1型糖尿病の人がいる場合、1型糖尿病のリスクが高くなりますが、ほとんどの1型糖尿病患者さんには家族歴がないとされています。

米国食品医薬品局は、本剤の承認発表に際し、Tzieldは特定の免疫系細胞に結合し、1型糖尿病のステージ3への進行を遅らせることができると述べています。Tzieldは、インスリン産生細胞を攻撃する免疫細胞を不活性化し、一方で、免疫反応を穏やかにする細胞の割合を増加させる可能性があります。

ジョセフの両親は、息子が糖尿病を発症する可能性があることを以前から知っていました。ジョセフの父親であるジョー・ルバシュは、ミネソタ州ウォーカーにあるサンフォードのクリニックで看護師をしています。彼自身も1型糖尿病を患っており、血糖値を調整するためにインスリンポンプを使用しています。ジョセフはダウン症のため臨床試験の対象にはならず、ルバシュ家では承認された薬剤に期待するしかありませんでした。カサス博士からTzieldの話を聞いたとき、彼らはそのチャンスに飛びつきました。

「インスリンのない毎日、高血糖や低血糖のない毎日、ポンプにつながれていない毎日は、贈り物です」とジョーは言います。

ブレンダは「ジョセフがそのような医療を受けられるかもしれないと思うと、ただただ驚くばかりです。カサス医師は、ジョセフにこの薬を投与することを強く勧め、彼がこの薬を使える可能性があることに、ただただ乗り気で、興奮しっぱなしでした。」と語りました。

画期的な治療法

臨床試験において、テプリズマブは、1型ステージ2の患者が平均2年半強の間、ステージ3糖尿病を発症するのを防ぎました。これは、ジョセフがインスリンを必要としないようにするものですが、同時に、将来の科学的ブレークスルーのための十分な時間を稼ぐことができるのです。

「ブレンダは、「未来は希望に満ちています。「Tzieldのようなことが可能になるとは、私たちも想像していませんでした。私たちはそれを望んでいたのですが、今は介入することができるのです。発症を遅らせるために、何かできる可能性があるのです。その2年の間に何が起こるか誰にもわからない。細胞をさらに保護するために、次に何が開発されるのか……」。

ルバシュ一家は、他の親も同様に、自分の子供の抗体検査をすることを望んでいます。サンフォード・ヘルスは、サンフォードPLEDGE研究を通して、1型糖尿病とセリアック抗体のスクリーニングを提供しています。0歳から5歳、または9歳から16歳の子どもは、サンフォードのクリニックで日常診療の一環としてスクリーニングを受ける資格があります。また、6歳から17歳の子どもは、兄弟に1型糖尿病または1型糖尿病抗体を持つ人がいる場合、スクリーニングを受ける資格があります。

ブレンダ・ルバシュは、「私たちは、早期スクリーニングを奨励しています。”簡単な血液検査で、自己免疫抗体があるかどうかを調べ、経過観察すれば、糖尿病性ケトアシドーシスにならないように監視することができます。」と言っています。

糖尿病性ケトアシドーシスは、体が十分なインスリンを生成できなくなった時に起こる、糖尿病の重篤な合併症です。

サンフォードの糖尿病研究を見る PLEDGE小児スクリーニング試験

家族は、ミネソタ州ウォーカーの自宅からわずか30分で行けるサンフォード・ベミジで治療を受けられることにも、非常に感謝しています。

「ボルチモアまで飛行機で行くこともなく、ロチェスターまで車で行くこともなく、ファーゴまで行くこともない。ここベミジにあるのだから」とジョーは言います。

ブレンダは、「ジョセフを助けること、そして家にいることに集中することで、ストレスが解消されました。夜、家に帰って、自分のベッドで眠れるというのは、患者にとって一番いいことなんです」とブレンダさんは言います。

パイオニア

ジョセフはこの日、ほとんどの時間を看護師たちと笑顔でおしゃべりして過ごしました。看護婦さんたちにお礼の手紙を渡し、大きなハグもしました。また、新しいカワウソのぬいぐるみと風船をプレゼントして、最後の治療を祝いました。

サンフォード・ヘルス・システムの医師、看護師、薬剤師、その他多くの人々の努力のおかげで、ジョセフは時間という贈り物も手に入れました。そして今、彼はまったく新しい治療の先駆者でもあるのです。

「彼はパイオニアです」とカサス医師は言います。うまくいけば、いつか治療ができるくらいに遅らせられるかもしれません。

出典

Minnesota boy one of first to receive new diabetes treatment