ジム・コーミエー：1型糖尿病サクセスストーリー
2023年7月8日スターたちが1型糖尿病撲滅の闘いを2023年JDRF子供会議に向け国会議事堂へ
2023年7月10日幹細胞由来の完全分化膵島細胞が1型糖尿病患者の内因性インスリン分泌を回復させ、血糖コントロールを改善することが示されました。
1型糖尿病患者を対象とした多施設、単群、非盲検の第1/2相試験であるVX-880の進行中の臨床試験の結果が発表され、1型糖尿病患者に対する将来の治療選択肢としての幹細胞由来膵島細胞治療の可能性が示されました。VX-880を投与された全患者は、インスリン分泌が検出されず、治療前の1年間に重症低血糖イベント（SHE）を再発した既往歴がありました。治療後、6例全例がインスリン分泌の回復、血糖コントロールの改善、血糖値範囲内時間の改善、外因性インスリン使用量の減少または排除を示し、投与90日目以降の評価期間においてSHEが完全に消失しました。この結果は、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第83回米国糖尿病学会（ADA）で発表されました。
本試験は、血糖降下障害および重症低血糖を有する成人1型糖尿病患者を対象としています。低血糖は、低血糖として知られ、1型糖尿病患者では一般的であり、多くの場合、食事、睡眠、ストレス、活動レベルなど多くの要因に影響される特定の時間に、個人の必要量に対して投与されるインスリンのバランスが崩れるために起ります。このような低血糖を放置しておくと、意識障害、昏睡、痙攣、重傷などを呈する重篤な低血糖を引き起こす可能性があり、これらの低血糖は致命的となる可能性があります。現在の標準治療では、この疾患の根本的な原因には対処できず、1型糖尿病の管理には外因性インスリン以外の治療選択肢は限られています。
VX-880を投与された2名の患者（プロトコールに従い、目標用量の半分を投与されたパートAの患者と、目標用量の全量を投与されたパートBの患者）は、少なくとも12ヶ月間の追跡調査が行われ、本試験の主要評価項目であるHbA1cが7％未満で90日目から12ヶ月目までのSHEsの消失について評価可能でありました。
患者A1は21ヵ月目のHbA1cが5.3％（ベースライン時8.6％）、患者B1は12ヵ月目のHbA1cが6.0％（ベースライン時7.6％）でした。このレベルのグルコースコントロールは、外因性インスリン治療を受けている1型糖尿病患者では非常に珍しく、最近のデータでは、推奨されているHbA1c目標値7.0％を満たす1型糖尿病患者は全体の約25％に過ぎないのです。実際、両患者ともHbA1c値は糖尿病の診断基準値（6.5％）以下でした。 また、両患者とも95％以上のTime-in-Rangeを示し、ADAが推奨する目標値70％を大きく上回り、ベースラインより大幅に改善しました。
パートBに追加された3人の患者は、それぞれVX-880の目標用量を1回点滴で投与され、最長90日間の追跡調査が行われ、インスリン分泌、HbA1cの低下、Time-in-Rangeの改善、1日のインスリン使用量の減少が認められました。これらの経過は、VX-880点滴後1年以上経過した2例の患者で観察された経過と一致しています。
VX-880は、これまでに投与されたすべての患者において、免疫抑制療法や死体膵島細胞移植と同様の安全性プロファイルを示し、一般的に安全かつ良好な忍容性を示しました。有害事象（AE）の大部分は軽度または中等度であり、VX-880治療に関連したSAEは認められませんでした。
「トロント大学アジュメラ移植センター膵臓・膵島細胞移植外科部長であるトレバー・W・ライヒマン医学博士は、「これらの新しい知見は、幹細胞由来膵島が1型糖尿病患者の将来の治療薬となる可能性を示すものであり、血糖コントロールのためにインスリンを外来投与する必要性をなくす可能性のある新時代を告げるものです。我々は、この世界初の研究が、1型糖尿病の治療にとって画期的なものになると期待しています。」
パートAおよびパートBにおけるこれらの良好な安全性および有効性データの結果、独立データ審査委員会は、VX-880の目標用量を患者に同時投与できるパートCへの移行を推奨しています。
VX-880試験は、ノルウェー、スイス、オランダでアクティブに登録が行われている追加施設に拡大しました。
出典